YKHOANET 080608 - Y khoa Tây phương dựa vào thử nghiệm để phát triển thuốc men và phương pháp điều trị. Khi một công thức hoá học đã được phát triển, các nhà nghiên cứu thường dùng nó trong các động vật có nhiều đặc tính sinh học giống con người như chuột và thỏ để tìm hiểu phản ứng, hiệu quả, và an toàn của thuốc. Sau khi đã xác định được công thức thuốc này an toàn và hiệu nghiệm, họ tiến hành thêm thử nghiệm để xác định liều lượng. Để biết được một loại thuốc mới (hay phương pháp điều trị mới) có hiệu nghiệm ở người hay không và hiệu nghiệm ở mức độ nào, các nhà nghiên cứu y khoa thường hay tiến hành những cuộc thử nghiệm lâm sàng. Tiếng Anh gọi những cuộc thử nghiệm này là "Randomized controlled clinical trials" (mà tôi tạm dịch là "Thử nghiệm lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên") [1]. Đây là một phương pháp khoa học được giới khoa học, khoa bảng, và các cơ quan y tế chính phủ chấp nhận và công nhận là khách quan nhất và kết quả có độ tin cậy cao nhất. Tất cả các loại thuốc và phương pháp điều trị, trước khi được phép bán trên thị trường hay dùng vào việc điều trị, đều phải trải qua nhiều cuộc thử nghiệm lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên.
Tùy theo trường hợp bệnh tật, loại thuốc, và giai đoạn, những cuộc thử nghiệm này thường được nhiều bệnh nhân tình nguyện tham gia để vừa được điều trị và theo dõi thường xuyên bởi người thầy thuốc, vừa không trả một chi phí nào. Thông thường, trong một cuộc thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân được chia thành hai (hoặc nhiều hơn) nhóm; trong đó, có một (hay vài) nhóm mà bệnh nhân được điều trị bằng thuốc thật với liều lượng khác nhau, và một nhóm được "điều trị" bằng "placebo" [2]. Placebo là một loại thuốc giả mà các nhà nghiên cứu bào chế sao cho nó hoàn toàn không có một tác dụng sinh lí gì đến căn bệnh, nhưng đồng thời cũng không làm hại đến sức khỏe bệnh nhân. Placebo được bào chế có hình dạng và mùi vị giống y như thuốc thật, với ý định không cho người dùng phân biệt được thuốc thật hay giả.
Bệnh nhân được phân chia nhận thuốc thật và placebo một cách ngẫu nhiên. Để bảo đảm tính khách quan trong khi thẩm định quá trình tiến triển của bệnh nhân, bác sĩ và y tá không biết bệnh nhân đang nhận thuốc thật hay giả. Bệnh nhân cũng không biết mình dùng thuốc thật hay giả. Đây là cách nghiên cứu “double-blind”, tức cả hai thành phần trong cuộc thử nghiệm đều “mù”. Trong nhóm nghiên cứu, chỉ có một nhà nghiên cứu độc lập có danh sách bệnh nhân nhận thuốc nào, và chính nhà nghiên cứu này phân tích dữ kiện và căn cứu vào các dữ kiện này để đánh giá sự hữu hiệu của thuốc.
Khi đánh giá sự hữu hiệu của thuốc, các nhà nghiên cứu, do đó, thường so sánh tác dụng của thuốc thật và placebo. Dĩ nhiên, theo lí thuyết sinh hóa, placebo sẽ không có tác dụng, hoặc có thì cũng không đáng kể và có thể do các yếu tố ngẫu nhiên. Do vậy, nếu tác dụng của thuốc thật cao hơn tác dụng placebo, các nhà nghiên cứu có bằng chứng để có thể kết luận rằng thuốc đang được thử nghiệm có hiệu quả. Tuy nhiên, nếu tác dụng của hai nhóm placebo và thuốc thật giống nhau, thì các nhà nghiên cứu không có lí do nào khác hơn là kết luận rằng thuốc đang thử nghiệm không có hiệu quả. Còn lí do tại sao thì sẽ là đề tài bàn thảo, tranh luận, nghiên cứu và có thể làm ... thử nghiệm thêm.
Nhưng trong thực tế, những gì xảy ra không đơn giản như thế. Có nhiều nghiên cứu cho thấy placebo cũng có tác dụng không kém gì thuốc thật! Nhiều vấn đề nan giải được đặt ra như đánh giá sự hiệu nghiệm của thuốc thật như thế nào cho công bằng (chẳng hạn như có nên so sánh với placebo hay so sánh với tình trạng của bệnh nhân trước khi dùng thuốc), và quan trọng hơn là tại sao tác dụng placebo lại đáng kể, trong khi theo khoa học nó “đáng lẽ” không nên có tác dụng gì cả. ...